Главная   Новости   Блог   Статьи   Фото   Видео    | Регистрация - Вход | Слушай радио: | Расскажи друзьям:



Топ Новости






Хэд хантеры - факты и интересное
[Интересные факты]

Стальной мост Миллениум Бридж
[Интересные новости]

В любви мужчины признаются первыми
[Хорошие новости]

Японцам удалось создать виртуальное пространство
[Техника и наука]

4 лет в коме
[Происшествия]

3 D полы - популярны и долговечны.
[Надо знать]

Интересное про спортивное питание
[Интересное]

Led Zeppelin: Лучшая песня века
[Рекорды]

Принципы работы частных детективов
[Новости о необычном]

История о близнецах в разлуке
[Невероятные истории]

Странные свадьбы
[Интересные новости]

Интересный магазин в Токио
[Интересные новости]

Самый бедный президент в мире
[Интересные факты]

Книги, способные изменить жизнь
[Интересные факты]

Что такое лень?
[Познавательные новости]

Создавая идеи из ничего
[Познавательные новости]

Авторское право
[Надо знать]

Джоконда из пластиковых стаканчиков
[Хорошие новости]

Реклама на белорусских рублях
[Новости о необычном]

Самое большое в мире казино
[Рекорды]

Как определить, свободна девушка или же нет
[Надо знать]

Международный день друзей проходит 9 июня
[Интересные факты]

Серена Уильямс двукратная олимпийская чемпионка Лондона
[Новости спорта]

Заработок на сайте более миллиона в год
[Невероятные истории]

Рассказ о мосте «Волны Хендерсона»
[География и природа]

Как улучшить работу мозга?
[Познавательные новости]

Рецепт для молодости
[Интересные факты]

Необычные увольнения с работы
[Новости о необычном]

Три медведя за решёткой в России
[Происшествия]

Интернет тесты становятся популярны
[Интересное]

Монтаж крыши со специальными лестницами
[Надо знать]

Кот-Бэтмен с четырьмя ушами
[Новости о необычном]

Windows 7, секреты операционной системы
[Техника и наука]

Как используются медицинские банки
[Новости о здоровье]

Сладости, благодаря которым можно похудеть
[Хорошие новости]

Так и не построенный Дворец Советов
[История]

Как сделать лимонад с ванилью
[Кухня и рецепты]

Google разрешит использовать свои запатентованные технологии
[Техника и наука]

Самый продолжительный снегопад
[Познавательные новости]

Чудесный Висячий монастырь в Китае
[Познавательные новости]

Девочка отрубила себе 2 пальца
[Происшествия]

В LIVU аквапарке могла утонуть девочка
[Происшествия]

Эволюция комода: от бельевого сундука до современного стола
[Познавательные новости]

Высочайшая пирамида из бокалов с шампанским - рекорд Гиннеса
[Рекорды]

Самый старый в мире компьютер был отремонтирован
[Интересные новости]

Уборка комнаты за 63 тысячи евро
[Невероятные истории]

Племя «Бабемба» и их нестандартное исправление плохих людей
[Позитивные новости]

Самый дорогой автомобиль в мире - Bugatti Type 57SC Atlantic
[Авто новости]

Струны для скрипки теперь делают из паутины пауков
[Невероятные истории]

Камины стали популярны в любом доме
[Интересные новости]


Топ 100 новостей

Интересно
Какие брызговики выбрать на автомобиль.

Комментарии
Новость: Флэш игры и флэш сайты
tiffanywa18 написал:
Free Porn Pictures and Best HD Sex Photos
http://bustnowporn.miyuhot.com/?fabiola
fre ebony lesbian porn transgender porn tubes best free porn performances free stolen video porn movies jake long porn comix
Новость: Флэш игры и флэш сайты
gabrielqp18 написал:
Enjoy daily galleries
http://gayporninaboat.sexjanet.com/?eileen
britt porn miley dumper porn worlds most sexy porn star fake porn audition free videos the candy shop 69 flavas porn
Новость: Флэш игры и флэш сайты
zacharytt2 написал:
Best Nude Playmates & Centerfolds, Beautiful galleries daily updates
http://artistehentai.animehnetai.miyuhot.com/?kathryn
japan milk porn clips free teen bikini porn photos free latitia porn porn pictures of naked women gay share porn
Новость: Флэш игры и флэш сайты
laurieex3 написал:
Enjoy our scandal amateur galleries that looks incredibly dirty
http://ahmeporn.adablog69.com/?jacey
free porn sister brother the simpsons cartoon porn comic you porn lesbien porn eskimo sandy mandingo anal porn
Новость: Флэш игры и флэш сайты
thelmaln3 написал:
Enjoy our scandal amateur galleries that looks incredibly dirty
http://anal.moesexy.com/?molly
celebrity porns free live cam porn movies free teenage girl porn porn site for gag videos porn cunt hard
Календарь
«  Август 2020  »
ПнВтСрЧтПтСбВс
     12
3456789
10111213141516
17181920212223
24252627282930
31


Статистика

Яндекс.Метрика
Онлайн всего: 15
Гостей: 14
Пользователей: 1
itwentyru

Интересные новости » 2020 » Август » 28 » Красота и здоровье - Прогресс в лечении болезни Краббе
2020-08-28 2:07 AM

Прогресс в лечении болезни Краббе

Прогресс в лечении болезни Краббе

У одного из 100000 младенцев мутация в гене GALC вызывает неизлечимое, всегда смертельное заболевание, известное как инфантильная болезнь Краббе или лейкодистрофия глобоидных клеток. Большинство детей с этим заболеванием умирают до того, как им исполнится 2 года, по информации сайта nexusrus.com.

Параллельное заболевание также естественно поражает собак, которые обычно проявляют симптомы болезни в возрасте шести недель и умирают от них в течение нескольких месяцев. Исследование, опубликованное в Журнале клинических исследований (JCI) под руководством Чарльза Вита из Школы ветеринарной медицины, описывает эффективную генную терапию болезни Краббе у собак с длительным воздействием. Собаки, которые получали лечение, дожили до 4 лет и старше без каких-либо значительных симптомов. Работа подчеркивает потенциал подобного подхода к лечению у детей.

«У этой болезни нет хорошей терапии», - говорит Вите, профессор неврологии и старший автор новой работы. «Мы изучаем это заболевание у собак с 1990-х годов, но на самом деле это был переход к новому вектору генной терапии, который дал нам возможность лечить его, оказывая сильное влияние на нервную систему».

Болезнь Краббе относится к группе состояний, известных как лизосомные болезни накопления, которые характеризуются накоплением материалов в небольших контейнерах, называемых лизосомами, внутри клеток. Обычно ген GALC кодирует фермент, расщепляющий липиды в организме. При болезни Краббе мутированный GALC вызывает накопление липидов, что приводит к деформированному росту липидсодержащего покрытия нервных клеток, миелиновой оболочки, что приводит к нарушению передачи сигналов нервными клетками. В результате у детей с болезнью Краббе наблюдаются прогрессирующие неврологические симптомы, включая слепоту, глухоту и паралич.

Трансплантация костного мозга в течение первого месяца жизни может предотвратить появление симптомов примерно у 30% младенцев, но процедура чрезвычайно рискованна. "Новое лечение действительно необходимо", - говорит Вите.

Болезнь Краббе была одним из первых педиатрических генетических заболеваний, при котором у собак было обнаружено параллельное наследственное заболевание. Собаки, страдающие этим заболеванием, являются частью Справочного центра животных моделей генетических заболеваний человека им. Пенна Ветра, что позволяет исследовать новые методы лечения.

Исследователи знали, что для смягчения последствий болезни крайне важно передать в мозг здоровую версию гена GALC. Они смогли добиться прогресса в этом, используя конкретный вектор для доставки гена GALC, вектор AAV9, который эффективно использовался в экспериментальной генной терапии других неврологических заболеваний и является лучшим кандидатом на одобрение FDA.

Место доставки также имело значение. «Мы решили, что будем вводить спинномозговую жидкость через затылок, что является наиболее эффективным средством попадания в мозг», - говорит Вите.

Исследователи использовали как высокую, так и низкую дозу генной терапии, вводя ее собакам в возрасте двух недель до появления симптомов или шести недель после того, как начали проявляться неврологические симптомы.

Вите и его коллеги были обеспокоены тем, что простая доставка нормальной копии GALC может не полностью облегчить симптомы заболевания, что частично вызвано накоплением токсичного соединения, называемого психозином, в результате неправильного метаболизма мутантного фермента GALC. Но команда была в восторге от драматических результатов.

Собаки, которые получали генную терапию высокими дозами до появления симптомов, не только имели здоровую миелинизацию в мозгу, но генная терапия также поддерживала миелинизацию периферической нервной системы. «Это было большим сюрпризом для нас», - говорит Вите. «То, что введение генной терапии в спинномозговую жидкость может положительно повлиять как на центральную, так и на периферическую нервную систему, было действительно захватывающим». Эти собаки также жили без симптомов в течение более четырех лет.

Даже собаки, которых лечили после того, как у них начали проявляться симптомы, жили значительно дольше с терапией, чем без нее. Однако более низкая доза генной терапии привела к промежуточной форме заболевания, что подчеркивает важность точного определения правильной дозы при передаче результатов детям.

Эллисон Брэдбери, бывший постдокторант Вайта и ведущий автор статьи JCI, теперь работает исследователем в Национальной детской больнице и будет следить за работой, чтобы понять, как терапия снижает уровень психозина во всем теле.

Тем временем группа Вите надеется определить, как различия в размере и биологии между собаками и детьми могут быть использованы для определения эффективной дозы для обоих.

А учитывая эффект терапии, наблюдаемый командой в отношении периферических нервов, Вите воодушевлен перспективами такого подхода не только при болезни Краббе, но и при других заболеваниях, затрагивающих периферическую нервную систему.

«Есть надежда использовать эту модель как метод для понимания механизмов, действующих в периферических нервах, и того, как мы можем воздействовать на периферические невропатии», - говорит Вите.

Исследование было поддержано Национальными институтами здравоохранения (гранты NS096087, OD010939, NS093898, HD096115 и NS065808).

Читать другие интересные новости:

of your page -->


Расскажи друзьям интересные новости:





Категория: Красота и здоровье | Просмотров: 165

Использование текстов новостей с сайта BestNews.lv разрешается только вместе с активной ссылкой источника - BestNews.lv новости и Прогресс в лечении болезни Краббе

Категория: Красота и здоровье | Добавил: linksbarter | Теги: лечении, болезни, Прогресс, Краббе | Рейтинг: 0.0/0 | Изображения: Прогресс в лечении болезни Краббе | Эту страничку можно найти в интернете - Красота и здоровье Прогресс в лечении болезни Краббе